Janusmed kön och genus

  Sökhjälp

Värdering av vetenskaplig evidens kring läkemedel och kön/genus

Informationen om läkemedel och kön/genus bygger på strukturerade litteratursökningar i PubMed. Urvalet av artiklar för djupare granskning har gjorts enligt principer för evidensbaserad medicin. Kunskapssammanställningen bygger därmed i första hand på meta-analyser eller välgjorda randomiserade kliniska prövningar. Då dessa har saknats har observationsstudier använts.

Få studier är upplagda för att direkt studera köns- och genusskillnader vid läkemedelsanvändning. Informationen har därför hämtats från många olika källor. En rättvisande evidensgradering blir därmed svår att genomföra, varför vi valt att inte ange evidensgrad i källan Janusmed kön & genus. Allmänna nivåer för evidensgradering som Läkemedelsverket, SBU och Socialstyrelsen tillämpar finns tillgängligt på myndigheternas hemsidor.

Det är viktigt att betona att bevisvärdet inte bara beror på studietyp utan också hur välgjord studien är. En väldesignad observationsstudie kan utgöra ett högre bevisvärde än en dålig (eller för liten) klinisk prövning. Generaliserbarheten till verklig sjukvård blir också högre i observationsstudier eftersom patienter som deltar i kliniska prövningar, tack vare studiernas snäva inklusions- och exklusionskriterier, ofta skiljer sig åt från de som får läkemedlet förskrivet när det finns tillgängligt på marknaden.

Klinisk prövning

I en klinisk läkemedelsprövning sker en aktiv intervention där den ansvarige prövaren prospektivt studerar effekt eller säkerhet av en viss behandling. Ofta studeras en selekterad patientgrupp (patienter utvalda baserat på flera exklusions- och inklusionskriterier) under kontrollerade former. Patienterna randomiseras till en av flera behandlingar.

Observationsstudie

I en observationsstudie inkluderas patienter baserade på ett eller flera urvalskriterier, till exempel efter vilken sjukdom de har eller vilka läkemedel de behandlas med. Därefter insamlas data retrospektivt eller prospektivt via formulär eller så kan data hämtas från befintliga databaser eller journaler. Kohortstudier och fall-kontrollstudier är två vanliga studietyper, se ordlistan nedan.

Avsaknaden av randomisering och därmed risken för confounding gör att observationsstudier har lägre evidensgrad än kliniska prövningar. De kan dock utgöra ett komplement för att studera frågeställningar som inte kan besvaras i en klinisk prövning eller då det av etiska eller praktiska skäl inte är möjligt att göra en klinisk prövning.

Ordlista

Kohortstudie

Kohortstudier liknar till upplägget en traditionell klinisk prövning. En grupp personer (kohort) klassificeras utifrån hur de exponerats för ett visst läkemedel och en relevant kontrollgrupp tas fram. Intressanta variabler specificeras och mäts och hela kohorten följs sedan upp för att jämföra effekter eller biverkningar mellan exponerade och oexponerade grupper. Effekten mäts i form av absolut- eller relativ risk.

Fall-kontrollstudie

I fall-kontrollstudier utgår analysen från utfallet. Personer som fått en viss effekt/biverkan identifieras och en lämplig kontrollgrupp väljs ut bestående av personer som inte drabbats av utfallet. Fallen och kontrollerna jämförs vad gäller relationen behandlade vs. obehandlade med det läkemedel som studeras. Effekten mäts i form av oddskvoter, dvs. kvoten mellan oddsen for exponering i fallgruppen och oddsen for exponering i kontrollgruppen.

Confounding

En confounder (störfaktor) är en faktor som är oberoende associerad med exponering och utfall, det vill säga något (sjukdom, riskfaktor, annat läkemedel) som är vanligare (eller ovanligare) hos personer som får ett läkemedel men som också kan vara förklaringen bakom effekten man studerar. Den kan leda till såväl överskattning som underskattning av samband mellan exponering av ett läkemedel och en effekt/biverkan. Om två grupper som jämförs i en studie inte är jämförbara och någon faktor misstänks vara en confounder kan det hanteras i analysen genom standardisering, stratifiering eller multivariatanalys.