NT-rådets kommentar till rekommendationen att avstå från Translarna

NT-rådet har rekommenderat landstingen att avstå från behandling med Translarna (ataluren) vid Duchennes muskeldystrofi. Vi får frågor om denna rekommendation och vill därför kommentera den här.

NT-rådets rekommendationer kring nya läkemedel baseras på den evidens som framkommit genom preklinisk och klinisk forskning. För Translarna är det kliniska underlaget väldigt begränsat. Som nämns i NT-rådets rekommendation finns ingen dokumentation av effekter av behandlingen för patienter som förlorat gångförmågan. Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har vid flera tillfällen avslagit företagets ansökan om godkännande av läkemedlet då man bedömt att den kliniska effekten inte kunnat visas på ett övertygande sätt.  Även i den europeiska läkemedelsmyndighetens utvärdering anges att de kliniska resultaten är osäkra. Translarna marknadsförs av företaget till ett mycket högt pris vilket kräver att behandlingen måste ha dokumenterat stor nytta för patienterna och kunna bedömas som kostnadseffektiv.

NT-rådet rekommenderar alltid landstingen att avvakta användning av nya läkemedel tills en utredning av kostnadseffektiviteten har gjorts. Det är först när sådant beslutsunderlag finns som en bedömning kan göras utifrån den etiska plattformen. För Translarna saknas ett hälsoekonomiskt underlag fortfarande. Företaget som marknadsför Translarna har meddelat att man avser att ansöka om förmån hos Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, vilket innebär att en hälsoekonomisk värdering kommer att bli tillgänglig. Då kommer NT-rådet att göra en ny bedömning av behandlingens värde och återigen ta ställning till om rekommendationen behöver revideras.


Resurser för mesta nytta

NT-rådet har landstingens uppdrag att ge rekommendationer om användning av nya läkemedel för att främja en jämlik och ändamålsenlig läkemedelsanvändning i hela landet. Rådets rekommendationer görs på gruppnivå, och vi yttrar oss aldrig om enskilda patienter.

NT-rådets bedömningar ska göras lika oavsett terapiområde, sjukdomstillstånd och läkemedel. Riksdagens etiska plattform används genom en sammanvägning av sjukdomens svårighetsgrad, effekten av åtgärden/läkemedlet, säkerheten i den kliniska dokumentationen och tillståndets ovanlighet. Vi har ett ansvar för att våra resurser används där de gör mest nytta.


Företagens ansvar

Generellt är det NT-rådets uppfattning att den orimligt höga prissättningen av vissa nya läkemedel vid svåra sällsynta diagnoser är ett problem och att läkemedelsföretagen har ett stort ansvar om nya behandlingar på grund av prissättningen inte kan bli tillgängliga för patienter.

NT-rådet


Uppdaterad: 2017-10-11





Kontakt: Sofie Alverlind

Duchennes muskeldystrofi orsakas av brist på eller nedsatt funktion av proteinet dystrofin. Sjukdomen medför en fortskridande muskelsvaghet och förekommer nästan bara hos pojkar och män. Sjukdomen påverkar många organ och leder bland annat till nedsatt förmåga att förflytta sig. Varje år får cirka 10 pojkar i Sverige diagnosen Duchennes muskeldystrofi.
Källa: Socialstyrelsen