Soliris rekommenderas vid oundgänlig vård - Janusinfo

Soliris rekommenderas vid oundgänlig vård

Läkemedlet eculizumab (Soliris) kan i särskilda fall användas vid behandling av patienter med blod- och njursjukdomen aHUS. Förutsättningen är att behandlingen bedöms som oundgänglig av ett nationellt behandlingsråd. Den rekommendationen ger NT-rådet idag till regioner och landsting.

Atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom (aHUS) är en livshotande, återkommande och oftast ärftlig sjukdom med hög risk för njursvikt redan vid insjuknandet. År 2012 godkändes eculizumab för behandling av aHUS i Sverige, men på grund av det mycket höga priset rekommenderade NT-rådet 2015 landstingen att avstå från behandling med läkemedlet. NT-rådet rekommenderar fortsatt landstingen att avstå från generell behandling med eculizumab men öppnar nu för möjligheten att behandla patienter där vården bedöms som oundgänglig vid insjuknandet eller inför njurtransplantation. Oundgängligheten ska bedömas av ett behandlingsråd med experter från olika delar av Sverige inför varje användning.

− Vårt mål är rättvis och jämlik tillgång till läkemedel och därför gör vi nu denna justering i den nya rekommendationen. Företaget Alexion som tillhandahåller läkemedlet har tyvärr inte sänkt priset på läkemedlet eller bidragit till en lösning på något sätt, säger Mårten Lindström, överläkare kardiologi, tf ordförande i NT-rådet.

För att NT-rådet ska kunna ta ställning till ett läkemedel krävs att läkemedelsföretaget lämnar in de data som behövs för att göra en hälsoekonomisk bedömning. Alexion ombads att komma in med dessa data redan år 2013, men har fortfarande inte gjort det. Enligt NT-rådets bedömning är priset trots allt så högt att kostnaden i förhållande till nyttan sannolikt överskrider vad som normalt brukar godkännas för ett läkemedel vid ett tillstånd av hög svårighetsgrad.

− Det vi nu presenterar är en undantagsmodell som landstingen och NT-rådet har enats om för att kunna ge svårt sjuka patienter tillgång till läkemedlet.

För att behandlingen ska ske på ett jämlikt sätt över hela landet kommer det nationella rådet för behandling av aHUS att bedöma när en behandling anses vara oundgänglig och ska erbjudas. Behandlingsrådet arbetar på uppdrag av NT-rådet och Svensk njurmedicinsk förening och består av experter inom njurmedicin och barnnjurmedicin. Behandlingsrådet ska också ta ställning till vilka patienter som kan avsluta behandling. Bedömningarna ska grundas på riktlinjer för aHUS som tagits fram av behandlingsrådet.

− aHUS är ett akut tillstånd och behandlingsrådet kommer därför att behöva vara ständigt tillgängligt för att göra bedömningarna skyndsamt. Det blir möjligt tack vare ett stort engagemang från experterna i behandlingsrådet, säger Mårten Lindström.

Hela rekommendation finns här.

Behandlingsrådets riktlinjer för aHUS.

För mer information, kontakta:

Mårten Lindström
tf ordförande NT-rådet
marten.lindstrom@rjl.se

Karin Nordin
Kommunikation NT-rådet
Tel: 070-606 42 42


Uppdaterad: 2018-06-05