Vissa patienter med SMA kan få läkemedlet Spinraza

Patienter under 18 år med SMA typ 1 och 2 kan under vissa förutsättningar och strikt kontroll erbjudas behandling med läkemedlet Spinraza. Den rekommendationen ger NT-rådet till Sveriges landsting och regioner idag.

Hitta i sidan

    Spinraza är ett läkemedel med mycket högt pris som i studier har visat effekt hos patienter med de svåraste formerna av sjukdomen spinal muskelatrofi, SMA. NT-rådet har förhandlat med läkemedelsföretaget om priset och landstingen kommer att teckna avtal med företaget som reducerar kostnaderna för Spinraza.

    — Det är ett väldigt dyrt läkemedel. Vi måste därför se till att de patienter som får läkemedlet är de som har störst behov och som får mest effekt av det. Behandlingen ska också avbrytas direkt om den inte har effekt, säger Gerd Lärfars, överläkare i internmedicin och ordförande i NT-rådet.

    NT-rådet har därför utsett en arbetsgrupp som tillsammans med patientens specialistläkare ska besluta om behandling kan ske hos enskilda patienter. Behandling kan enbart ske enligt i förväg uppställda medicinska kriterier. Var sjätte månad ska behandlingen av patienten utvärderas. Då ska den också avslutas om den inte visat god effekt.

    — Vi har tillsatt arbetsgruppen som består av experter inom barnmedicin och neurologi för att säkerställa att läkemedelsbehandlingen sker jämlikt över landet. Alla patienter kommer att bedömas på samma sätt. Arbetsgruppen ska också vara ett stöd för vården, säger Gerd Lärfars.


    All behandling med Spinraza ska följas upp i nationella kvalitetsregister med syfte att få mer kunskap om läkemedlets effekt och säkerhet på gruppnivå.

    Det finns i nuläget för lite vetenskapligt underlag som stöder användning av Spinraza hos vuxna patienter eller vid SMA typ 3. Användningen vid SMA typ 3 bör därför ske inom ramen för vetenskapliga studier där företaget ansvarar för behandling och utvärdering av effekt och biverkningar. NT-rådet rekommenderar därför inte behandling med Spinraza hos vuxna patienter med SMA eller hos patienter med SMA typ 3. Undantaget gäller patienter med SMA typ 3a som debuterar före tre års ålder och liknar SMA typ 2. Där kan behandling enligt de givna förutsättningarna bli aktuell.


    Om SMA

    Spinal muskelatrofi, SMA, är en ärftlig sjukdom som innebär att nerverna till muskler bryts ner och att musklerna därför förtvinar. Sjukdomen är fortskridande och leder till förlorad muskelfunktion, bland annat svårigheter att stå och att gå samt andningsproblem. SMA finns i flera former. Vid SMA typ 1 visar sig symtomen inom de första sex månaderna av ett barns liv. Barnen har ofta svårt att suga och svälja. Överlevnaden med nuvarande behandling är under tre år. SMA typ 2 debuterar något senare. Barnen lär sig att sitta och en del lär sig att stå men inte att gå. Andningsfunktionen kan vara nedsatt. Många lever upp i vuxen ålder. Vid SMA typ 3 kommer de första symtomen efter 18 månaders ålder och det är stor variation i hur muskelfunktionen påverkas. Personerna har normal förväntad livslängd.


    Om läkemedlet

    Spinraza är ett nytt läkemedel som innehåller substansen nusinersen. Det ges som injektion i ryggmärgskanalen och verkar genom att öka mängden av ett protein som det finns för lite av vid SMA. Proteinet är nödvändigt för att de nervceller som leder till musklerna ska överleva.


    Om NT-rådet

    NT-rådet är en expertgrupp med representanter från Sveriges landsting och regioner. NT-rådet har fått landstingens mandat att ge rekommendationer om vissa nya läkemedel. Syftet är jämlik användning över hela landet och mellan olika patientgrupper.

    NT-rådet utgår från riksdagens etiska plattform för prioriteringar i alla rekommendationer. Det innebär att NT-rådet ger en sammanvägd bedömning där hänsyn tas till sjukdomens svårighetsgrad, effekten av behandlingen, säkerheten i det vetenskapliga underlaget för läkemedlet och hur vanligt sjukdomstillståndet är. NT-rådet bedömer också om kostnaden för ett läkemedel är rimlig i förhållande till den nytta det ger, det vill säga kostnadseffektiviteten.

    Hela rekommendationen från NT-rådet om användning av Spinraza vid SMA.

    Frågor och svar om NT-rådet och hälsoekonomi.


    För mer information

    Gerd Lärfars
    docent, överläkare i internmedicin, ordförande i NT-rådet
    e-post: gerd.larfars@sll.se
    telefon: 08-123 130 40

    Karin Nordin
    kommunikation för NT-rådet
    e-post: karin.nordin@sll.se
    telefon: 070-606 42 42


    Uppdaterad: 2017-12-20