Studietypen avgörande för slutsatsen

Studietypen avgörande för slutsatsen

Systematiska översikter och metaanalyser finns högst upp i evidenshierarkin medan fallrapporter ofta hamnar i botten. Olika typer av studier har olika egenskaper, för- och nackdelar. När resultaten ska tolkas är det bra att ha koll på studiedesignen.

Systematiska översikter, till exempel från Cochrane Collaboration, görs med definierade söktermer och frågeställningar samt på ett reproducerbart sätt. Välgjorda metaanalyser baserade på stora randomiserade kliniska prövningar av god kvalitet har förutsättningar att ge hållbara och generaliserbara resultat.

En randomiserad klinisk prövning anses ha högt bevisvärde, eftersom individerna slumpmässigt tilldelas de olika behandlingsalternativen som ska jämföras. I idealfallet är det bara interventionen som skiljer grupperna åt och resultaten kan därför förväntas orsakas av den. Men se upp! Jämförande studier är inte alltid randomiserade.

De inkluderade patienterna är ofta selekterade efter strikta kriterier, vilket försämrar resultatens generaliserbarhet. Tänk på att resultaten gäller den patientgrupp som har studerats – individer med till exempel annat kön, ålder, svårighetsgrad av sjukdom eller samsjuklighet kanske inte alls skulle ha påverkats på samma sätt.

Randomiserade kliniska prövningar kan vara öppna, singelblinda eller dubbelblinda, beroende på om patient och sjukvård, eller endera parten, eller ingendera, känner till vilken behandling patienten får. Kännedom om detta kan tänkas påverka utfallet på olika sätt. Randomiserade kliniska prövningar är tids- och resurskrävande. Det leder till att de ofta har en sponsor som kan ha intresse av att påverka studiedesign eller spridning av resultaten, beroende på vilka resultat som erhålls.

En kohortstudie innehåller minst två grupper som valts ut på grund av skillnader i exponering för något speciellt, till exempel ett läkemedel. Dessa kan sedan följas upp efter en tid, till exempel med avseende på insjuknande i cancer eller kardiovaskulära händelser. Kohortstudier i register gör det möjligt att följa ett stort antal individer under lång tid. Valet av utfallsmått påverkar hur robust studien blir. Utfall som med mycket hög sannolikhet registreras och har tydliga kriterier som inte varierar över tid, exempelvis död, ger robusta data. Pneumonidiagnos och KOL-exacerbation är istället exempel på tillstånd där olika vårdgivare kan tänkas använda olika kriterier för diagnos. Även om det finns ett statistiskt samband mellan den studerade behandlingen och utfallet är det inte säkert att det är ett orsakssamband. Det kan också ha funnits andra faktorer som förekommer i högre utsträckning i endera gruppen och påverkar utfallet.

Fall-kontrollstudier kan användas för att studera sällsynta tillstånd. I fall-kontrollstudien väljs individer med ett visst tillstånd ut och matchas med kontroller. Definitionen av vad som utgör ett fall samt valet av kontrollgrupp (friska? grannar? individer med annan sjukdom?) påverkar resultatet.

Fall-rapporter utgörs av berättelser om enstaka patienter. Flera fall-rapporter tillsammans utgör fallserier. Dessa publikationstyper används exempelvis för att illustrera och uppmärksamma på misstänkta läkemedelsbiverkningar. Observanta klinikers fallrapporter om den fosterskadande effekten av talidomid (Neurosedyn) på tidigt 1960-tal utgör en viktig medicinhistorisk milstolpe. Även om enstaka fallrapporter kommer långt ner i evidenshierarkin kan de alltså ha stor betydelse.

Bilden: Eva Wikström Jonsson, docent, klinisk farmakolog, tipsar om läkemedelsvärdering. Foto Kari Kohvakka.


Text: Eva Wikström Jonsson, docent, klinisk farmakolog

Uppdaterad: 2018-06-26

För frågor och tips till oss:
janusredaktionen.hsf@sll.se

Eva Wikström Jonsson tipsar om läkemedelsvärdering
Senaste nytt på Janusinfo
  • Retapamulin (Altargo) slut på svenska marknaden

    Sedan tidigare har tillverkningen av retapamulinsalva (Altargo) som används vid svinkoppor upphört och under sommaren 2018 har lagret tagit slut på den svenska marknaden.

    2018-09-21
  • Anpassa mängden förskrivet läkemedel per uttag

    TLV skärpte nyligen tolkningen av den så kallade 90-dagarsregeln. För patienten medför det att mängden läkemedel som kan expedieras inom förmånen vid ett tillfälle styrs på ett annat sätt.

    2018-09-18