Kommersiellt obunden läkemedelsinformation riktad till läkare och sjukvårdspersonal

Lumakaftor

Klassificering: 2

Preparat: Orkambi

ATC kod: R07AX30

Substanser: lumakaftor

Bedömning

Det saknas erfarenhet av lumakaftor under graviditet. Behandling av gravida ska därför ske med stor återhållsamhet. En eventuell riskökning i det enskilda fallet är dock knappast så stor att det finns anledning till oro om en gravid kvinna har använt läkemedlet i tidig graviditet.

Bakgrund

Lumakaftor har indikationen en viss typ av cystisk fibros (F508del-mutation i CFTR-genen) och verkar genom att öka andelen funktionella CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductanse regulator) protein, vilket underlättar kloridjontransporten. Djurstudier har inte visat negativa effekter på fosterutvecklingen [1].

Erfarenhet under graviditet saknas, förutom en fallrapport där exponering skett under hela graviditen [2]. I fallrapporten har koncentrationen av lumakaftor mätts i både navelsträngsblod och plasma hos barnet, resultaten tyder på att lumakaftor passerar placenta. Dock kan ännu inga säkra slutsatser dras från fallrapporten.

Lumakaftor ges i kombination med ivakaftor.

Uppdaterat: 2019-04-26

Uppgifterna ur födelseregistret är hämtade: 2017-04-01

Referenser

  1. EMA. CHMP Assessment Report: Orkambi 2015-09-24. Tillgänglig från https://goo.gl/3CUXJa
  2. Trimble A, McKinzie C, Terrell M, Stringer E, Esther CR. Measured fetal and neonatal exposure to Lumacaftor and Ivacaftor during pregnancy and while breastfeeding. J Cyst Fibros. 2018;17(6):779-782. PubMed

Författare: Ulrika Nörby, Patrik Sköld

- för Region Stockholm.

Fasstexter