Regionernas samverkansmodell för läkemedel och medicintekniska produkter.

Utsedda för utveckling av tidiga bedömningsrapporter

Adukanumab vid alzheimers sjukdom
Stort mediaintresse, potentiellt stor patientgrupp. Ny typ av behandling. File EMA oktober 2020.

Anifrolumab vid moderat till svår SLE
Positiva studiedata, unmet need. File EMA november 2020.

Avacopan (CCX-168) vid ANCA-associerad vaskulit
Ny behandlingsprincnip, peroral behandling, behov av behandling finns. File EMA november 2020.

Axalimogen filolisbac vid cervixcancer (persistent eller återfall)
Potentiellt stor patientpopulation, ny behandlingsprincip
Ansökt om markandsföringsgodkännande hos EMA feb 2018, men ansökan om marknadsföringsgodkännande är tillbakadragen.

Begelomab vid steroidrefraktär akut GvHD
Behandling vid detta tillstånd saknas, ny behandlingsprincip, få patienter men ett allvarligt tillstånd. Företaget drog tillbaka ansökan om marknadsföringsgodkännande hos EMA under juli 2016. När ytterligare data finns tillgänglig kommer företaget att skicka in ansökan igen och framtagandet av rapporten kommer att återupptas.

CC-486 som underhållsbehandling vid intermediär och högrisk AML, som uppnått komplett remission med kemoterapi
Peroral azacitidin. Underhållsbehandling. Intressant behandlingsalternativ. File maj 2020.

Eladokagen exuparvovek vid behandling av barn/vuxna med AADC (aromatic L-amino acid decarboxylase deficiency)
Ovanlig sjukdom, ATMP. Filad jan 2020.

Elivaldogen autotemcel (tavalentivek) hos pediatriska patienter med cerebral adrenoleukodystrofi (ALD)
Allvarlig sjukdom, alternativ till stamcellstransplantation? ATMP. File EMA oktober 2020.

Evinakumab vid dyslipidemi
Ny verkningsmekanism, potentiellt stor patientgrupp i förlängningen. File EMA september 2020.

Finerenon som tilläggsbehandling till patienter med kronisk njursjukdom och diabetes typ 2
Verkar lovande. Behov finns, många patienter. File EMA 2020 Q4.

Lenadogen nolparvovek (rAAV2/2-ND4) vid Lebers sjukdom (Leber's hereditary optic neuropathy (LHON))
ATMP. Ny behandlingsmetod. File EMA september 2020.

Melflufen vid relapserande/refraktär multipelt myelom, i kombination med dexametason
Verkar ha potential, höga förväntningar i professionen. File EMA 2021 Q2.

Osimertinib som adjuvant behandling hos patienter med tidigt stadium (IB, II and IIIA) av EGFR-muterad NSCLC, efter kirurgi med botande syfte
Ny indikation och patientpopulation, potentiellt ny standard. File EMA september 2020.

Pegcetakoplan vid paroxysmal nokturn hemoglobinuri (PNH)
Potentiellt intressant, alternativ till ekulizumab. File EMA september 2020.

Risdiplam vid spinal muskeldystrofi (SMA 1)
Peroral behandling. Allvarlig sjukdom. Ytterligare verkningsmekanism på aktuell indikation. File EMA juli 2020. PRIME-status.

Tafasitamab vid DLBCL, i kombination med lenalidomid. Patienter som inte är lämpliga för högdos kemoterapi och stamcellsterapi
Verkar lovande. Alternativ till CAR-T. File maj 2020.

Tanezumab vid moderat till svår kronisk smärta vid artros
Ny behandlingsprincip, potentiellt stor patientpopulation. File april 2020.

Vericiguat vid hjärtsvikt
Ny verkningsmekanism på indikationen. File EMA juni 2020.

Vosoritid vid akondroplasi
Ny behandlingsprincip, allvarlig sjukdom. File EMA juli 2020.

Voxelotor (Oxbryta) vid sicklecellsanemi ≥12 års ålder
Ökar Hb, minskar vasoocklusiva episoder. Förebyggande behandling, verkar lovande. File EMA hösten 2020.

Senast ändrad