Gå till innehåll

Kommande tidiga bedömningsrapporter

Apadamtas alfa vid kongenital TTP (cTTP)
Första läkemedelsbehandlingen, svår sjukdom, potentiellt dyrt, fler kommande indikationer. File EMA maj 2023.

Avacincaptad pegol sodium vid AMD (torr)
Stor patientpopulation, resurs- och logistikkrävande, behandling saknas. File EMA augusti 2023.

Axalimogen filolisbac vid cervixcancer (persistent eller återfall)
Potentiellt stor patientpopulation, ny behandlingsprincip
Ansökt om markandsföringsgodkännande hos EMA feb 2018, men ansökan om marknadsföringsgodkännande är tillbakadragen.

Begelomab vid steroidrefraktär akut GvHD
Behandling vid detta tillstånd saknas, ny behandlingsprincip, få patienter men ett allvarligt tillstånd. Företaget drog tillbaka ansökan om marknadsföringsgodkännande hos EMA under juli 2016. När ytterligare data finns tillgänglig kommer företaget att skicka in ansökan igen och framtagandet av rapporten kommer att återupptas.

Belzutifan vid Von Hippel-Lindaus sjukdom
Ny behandlingsprincip. Ansökan EMA jan 2024.

Donanemab vid Alzheimers sjukdom
Stor patientgrupp, stort behov, stort mediaintresse. File EMA augusti 2023.

Dupilumab vid KOL
Första biologiska läkemedlet vid KOL, stor patientgrupp, potentiellt dyrt, oklart kring plats i terapin. Ansökan inskickad till EMA hösten 2023.

Erdafitinib vid avancerad urotelialcancer med aktiverad FGFR signalväg
Ny behandlingsprincip, testning krävs, verkar lovande i studier. Ansökan inskickad till EMA september 2023

Exagamglogen-autotemcel (CTX-001) transfusionsberoende beta-thalassaemi
Ny framställningsmetod (CRISPR). ATMP. File EMA jan/febr 2023.

Exagamglogen-autotemcel (CTX-001) hos patienter med sicklecellanemi och med allvarliga haemoglobinopatier
Ny framställningsmetod (CRISPR). ATMP. File EMA jan/febr 2023.

Fidanakogen elaparvovek vid hemofili B
ATMP. File EMA maj 2023.

Govorestat vid galaktosemi
Terapilucka, svår sjukdom, potentiellt kostsamt. Ansökan till EMA jan 2024.

Imetelstat som behandling hos transfusionsberoende patienter med MDS
Angeläget med behandlingsalternativ, ny verkningsmekanism. Potentiell efterfrågan. Ansökan inskickad till EMA september 2023.

Mirvetuximab soravtansin som monoterapi hos kvinnor med FRα-high, platina-resistent ovarialcancer
Positiva data fas III, angeläget med behandlingsalterantiv. Ansökan inskickad till EMA oktober 2023.

Resmetirom vid nonalcoholic steatohepatitis (NASH) med F2 eller F3 fibrosis scores
Potentiellt stor patientgrupp, läkemedelsbehandling saknas. Ansökan EMA mars 2024.

Sotatercept vid pulmonell hypertension (PAH)
Svår sjukdom, ny verkningsmekanism, add-on till befintlig behandling. Ansökan inskickad till EMA oktober 2023.

Tisotumabvedotin vid återkommande eller metastaserad cervixcancer, efter behandling med kemoterapi/bevacizumab
Ny typ av behandling, potentiellt kostsamt, ansökan EMA februari 2024.

Troriluzol som behandling av subgrupp av patienter med spinocerebellar ataxia typ III
Svår sjukdom, mycket handikappande, behandling saknas. Kan bli uppmärksammat vid ev godkännande. Ansökan till EMA oktober 2023.

Vorasidenib vid låggradigt gliom
Angeläget med behandlingsalternativ. Ny typ av behandling, positiva data, ansökan EMA i början på 2024.

Zolbetuximab vid gastrocancer/ GEJ cancer, första linjen i kombination med platina
Ny verkningsmekanism, allvarlig sjukdom, få behandlingsalternativ, ny screening. File EMA juli 2023.