Regionernas samverkansmodell för läkemedel och medicintekniska produkter.

Utsedda för utveckling av tidiga bedömningsrapporter

Ipilimumab i kombination med nivolumab som första linjens behandling vid njurcancer
Potentiellt stor patientgrupp och goda resultat i fas III-studier
Ansökt om markandsföringsgodkännande hos EMA nov 2017.

Axalimogen filolisbac vid cervixcancer (persistent eller återfall)
Potentiellt stor patientpopulation, ny behandlingsprincip
Ansökt om markandsföringsgodkännande hos EMA feb 2018, men ansökan om marknadsföringsgodkännande är tillbakadragen.

Begelomab vid steroidrefraktär akut GvHD
Behandling vid detta tillstånd saknas, ny behandlingsprincip, få patienter men ett allvarligt tillstånd. Företaget drog tillbaka ansökan om marknadsföringsgodkännande hos EMA under juli 2016. När ytterligare data finns tillgänglig kommer företaget att skicka in ansökan igen och framtagandet av rapporten kommer att återupptas.

Tukatinib vid lokalt avancerad inoperabel eller metastaserad HER2-positiv bröst cancer
Kombination med trastuzumab och kapecitabin, andra linjens behandling eller mer. Lovande, relativt stor patient grupp. File januari 2020.

Natriumtiosulfat för att förebygga hörselpåverkan efter kemoterapi (cisplatin) hos barn
Behov av behandling finns, positiva fas III-studier. Filad februari 2020.

Tanezumab vid moderat till svår kronisk smärta vid artros
Ny behandlingsprincip, potentiellt stor patientpopulation. File april 2020.

Inklisiran vid primär hyperkolesterolemi (heterozygot familjär och icke-familjär) eller blandad dyslipidemi
Ny mekanism, aktuellt område. Filad mars-april 2020.

Eladokagen exuparvovek vid behandling av barn/vuxna med AADC (aromatic L-amino acid decarboxylase deficiency)
Ovanlig sjukdom, ATMP. Filad jan 2020.

Idekabtagen vicluecel vid relapserande eller refraktärt multipelt myelom
Hett område. Flera liknande på gång. ATMP. File april 2020.

Tafasitamab vid DLBCL, i kombination med lenalidomid. Patienter som inte är lämpliga för högdos kemoterapi och stamcellsterapi
Verkar lovande. Alternativ till CAR-T. File maj 2020.

CC-486 som underhållsbehandling vid intermediär och högrisk AML, som uppnått komplett remission med kemoterapi
Peroral azacitidin. Underhållsbehandling. Intressant behandlingsalternativ. File maj 2020.

Selpercatinib vid RET- fusions positiv NSCLC
First in class, nytt angreppssätt. File januari 2020.

Pemigatinib för behandling av patienter med lokalt avancerad/metastaserad eller icke-resekterbar kolangiocarcinom med FGFR-2 translokationer
Har sviktat på tidigare behandling. Angeläget med behandling vid aktuell indikation, flera läkemedel på gång. File januari 2020.

Vericiguat vid hjärtsvikt
Ny verkningsmekanism på indikationen. File EMA juni 2020.

Risdiplam vid spinal muskeldystrofi (SMA 1)
Peroral behandling. Allvarlig sjukdom. Ytterligare verkningsmekanism på aktuell indikation. File EMA juli 2020. PRIME-status.

Trastuzumab deruxtekan vid HER2-positiv, inoperabel och/eller metastaserad bröstcancer som behandlats med flera anti-HER2-behandlingar sedan tidigare
Stor patient population. File EMA juli 2020, accellererat förfarande.

Vosoritid vid akondroplasi
Ny behandlingsprincip, allvarlig sjukdom. File EMA juli 2020.

Lisokabtagen maraleucel vid relapserad eller refraktär NHL
CAR-T-cellsterapi. File EMA juli 2020, accellererat förfarande.

Dapagliflozin som protektion av kardiovaskulära händelser hos patienter med kroniskt symtomatisk hjärtsvikt (NYHA II-IV) med nedsatt ejektionsfraktion (HFrEF)
Förväntas bli stort. Folksjukdom. File EMA i slutet av 2019.

Lenadogen nolparvovek (rAAV2/2-ND4) vid Lebers sjukdom (Leber's hereditary optic neuropathy (LHON))
ATMP. Ny behandlingsmetod. File EMA september 2020.

Pegcetakoplan vid paroxysmal nokturn hemoglobinuri (PNH)
Potentiellt intressant, alternativ till ekulizumab. File EMA september 2020.

Senast ändrad 2020-09-23