Regionernas samverkansmodell för läkemedel och medicintekniska produkter.

Utsedda för utveckling av tidiga bedömningsrapporter

Anifrolumab vid moderat till svår SLE
Positiva studiedata, unmet need. File EMA november 2020.

Avacopan (CCX-168) vid ANCA-associerad vaskulit
Ny behandlingsprincnip, peroral behandling, behov av behandling finns. File EMA november 2020.

Axalimogen filolisbac vid cervixcancer (persistent eller återfall)
Potentiellt stor patientpopulation, ny behandlingsprincip
Ansökt om markandsföringsgodkännande hos EMA feb 2018, men ansökan om marknadsföringsgodkännande är tillbakadragen.

Begelomab vid steroidrefraktär akut GvHD
Behandling vid detta tillstånd saknas, ny behandlingsprincip, få patienter men ett allvarligt tillstånd. Företaget drog tillbaka ansökan om marknadsföringsgodkännande hos EMA under juli 2016. När ytterligare data finns tillgänglig kommer företaget att skicka in ansökan igen och framtagandet av rapporten kommer att återupptas.

CC-486 som underhållsbehandling vid intermediär och högrisk AML, som uppnått komplett remission med kemoterapi
Peroral azacitidin. Underhållsbehandling. Intressant behandlingsalternativ. File maj 2020.

Ciltakabtagen autoleucel vid relapserande eller refraktärt BCMA-uttryckt multipelt myelom, tidigare behandlat med minst tre andra behandlingar
CAR T-cellsterapi, potentiellt botande. Lovande resultat. Kostsamt.

Dapagliflozin som protektion av njur-relaterade händelser och mortalitet hos patienter med kronisk njursvikt
Stor patientpopulation, positiva data, allvarlig sjukdom. File EMA dec 2020.

Elivaldogen autotemcel (tavalentivek) hos pediatriska patienter med cerebral adrenoleukodystrofi (ALD)
Allvarlig sjukdom, alternativ till stamcellstransplantation? ATMP. File EMA oktober 2020.

Enfortumab vedotin vid lokalt avancerad eller metastaserad urotelialcancer, som tidigare behandlats med PD-1- eller PD-L1-hämmare
Första behandling när PD1/PDL1 sviktar, gk i USA. File EMA mars 2021.

Evinakumab vid dyslipidemi
Ny verkningsmekanism, potentiellt stor patientgrupp i förlängningen. File EMA september 2020.

Finerenon som tilläggsbehandling till patienter med kronisk njursjukdom och diabetes typ 2
Verkar lovande. Behov finns, många patienter. File EMA 2020 Q4.

Lenadogen nolparvovek (rAAV2/2-ND4) vid Lebers sjukdom (Leber's hereditary optic neuropathy (LHON))
ATMP. Ny behandlingsmetod. File EMA september 2020.

Melflufen vid relapserande/refraktär multipelt myelom, i kombination med dexametason
Verkar ha potential, höga förväntningar i professionen. File EMA 2021 Q2.

Odevixibat vid Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis PFIC 1 or 2 (PFIC1 och PFIC2)
Ovanlig sjukdom, potentiellt dyrt. Ny verkningsmekanism. File EMA nov/dec 2020.

Oportuzumab monatox vid icke muskelinvasiv blåscancer, som tidigare har behandlats med BCG
Komplement till BCG, intressant alternativ. File EMA mars 2021.

Osimertinib som adjuvant behandling hos patienter med tidigt stadium (IB, II and IIIA) av EGFR-muterad NSCLC, efter kirurgi med botande syfte
Ny indikation och patientpopulation, potentiellt ny standard. File EMA september 2020.

Ozanimod vid ulcerös kolit (vuxna patienter som utan tillräcklig respons, förlorad respons eller intolerans mot konventionell behandling med TNF alfa hämmare)
Unmeet need, positiva data. File EMA dec 2020.

Pegcetakoplan vid paroxysmal nokturn hemoglobinuri (PNH)
Potentiellt intressant, alternativ till ekulizumab. File EMA september 2020.

Sotorasib vid KRAS G12c muterad metastaserad NSCLC, som andra eller tredje linjens behandling
First in class, angeläget med behandling, positiva fas II. File EMA dec 2020.

Tafasitamab vid DLBCL, i kombination med lenalidomid. Patienter som inte är lämpliga för högdos kemoterapi och stamcellsterapi
Verkar lovande. Alternativ till CAR-T. File maj 2020.

Tepotinib vid vid avancerad NSCLC med MET exon 14 skipping mutationer eller MET-amplifikation
Ny target precisionsmedicin. MET-mutation, specifik behandling saknas. File EMA dec 2020.

Vosoritid vid akondroplasi
Ny behandlingsprincip, allvarlig sjukdom. File EMA juli 2020.

Voxelotor (Oxbryta) vid sicklecellsanemi ≥12 års ålder
Ökar Hb, minskar vasoocklusiva episoder. Förebyggande behandling, verkar lovande. File EMA hösten 2020.

Senast ändrad