Fortsatt nej till Vimizim

NT-rådet publicerade i april 2015 en rekommendation som avrådde från användning av Vimizim för behandling av ämnesomsättningssjukdomen mukopolysackaridos typ IVA. Skälet var den höga kostnaden i relation till nyttan av behandlingen.

Företaget BioMarin International som marknadsför Vimizim har sedan dess presenterat data från kliniska studier och skattningar om hur sjukdomen påverkar livskvaliteten. Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, har därför efter beställning av NT-rådet gjort en ny hälsoekonomisk bedömning som ligger till grund för NT-rådets nya rekommendation.

Hög osäkerhet

TLV bedömer att osäkerheten i det hälsoekonomiska underlaget är mycket hög. Det beror på antaganden om behandlingseffekt, patientkaraktäristika och livskvalitet. TLV:s känslighetsanalyser visar att även om mycket optimistiska antaganden görs för behandlingseffekten är prissättningen inte rimlig i förhållande till den visade effekten.

– Vi är beredda att acceptera en högre kostnad för nya läkemedel vid sällsynta sjukdomar. Men Vimizim kostar många gånger mer än vad som är rimligt även om stor hänsyn tas till sällsynthet och svårighetsgrad. Det gör att vi även i fortsättningen tvingas säga nej till behandlingen. Tyvärr är många läkemedel vid sällsynta diagnoser alldeles för dyra i förhållande till visad effekt, säger Gerd Lärfars, som är ordförande för NT-rådet.

Dialog med företaget

NT-rådet har fört en dialog om priset med företaget, men har inte lyckats nå en överenskommelse om ett rimligt pris för regionerna.

– Vi har tagit hänsyn till sjukdomens svårighetsgrad och sällsynthet, men vi är ändå inte beredda att betala det pris företaget satt för den visade effekten av Vimizim. Vi beklagar att företagets orimliga prissättning hindrar svårt sjuka patienter att få ta del av behandlingen, säger Ricard Nergårdh, överläkare i barn- och ungdomsmedicin och NT-rådets rådgivare för sällsynta sjukdomar.

För mer information

Gerd Lärfars
docent, överläkare i internmedicin, ordförande i NT-rådet
e-post: gerd.larfars@regionstockholm.se
telefon: 08-123 130 40

Ricard Nergårdh
medicine doktor, överläkare i barn- och ungdomsmedicin och NT-rådets rådgivare för sällsynta sjukdomar
e-post: ricard.nergardh@ki.se
telefon: 0709-170798