NT-rådet rekommenderar CAR T-terapi vid blodcancer hos barn

Den nya metoden CAR T-terapi använder patientens egna vita blodkroppar. De tas ut ur kroppen på den sjuka och modifieras genetiskt på laboratoriet så att de kan känna igen och döda cancercellerna när de sedan sätts tillbaka in i patientens kropp.

– Detta är ett helt nytt och lovande sätt att behandla cancer för en mycket liten patientgrupp med ett mycket svårt sjukdomstillstånd. Det har varit mycket svårt att bedöma kostnaden i förhållande till nytta eftersom de data som finns är begränsade. Men det är väldigt angeläget att vi får effektiva behandlingar för de här patienterna och därför rekommenderar NT-rådet att behandlingen ska användas. Vi har också varit angelägna om att hantera det här ärendet så snabbt som möjligt, samtidigt som vi har haft dialog med kliniska experter, myndigheter och läkemedelsföretag, säger Gerd Lärfars, docent, överläkare i hematologi och ordförande i NT-rådet.

I Sverige insjuknar årligen omkring 50–75 barn i akut B-cellsleukemi. Modern cellgiftsbehandling botar nästan alla unga patienter men en liten andel av patienterna har en sjukdom som inte svarar på behandling eller får svåra återfall. Stamcellstransplantation kan vara ett alternativ men några patienter får återfall även efter transplantation. Det är för dessa patienter som NT-rådet rekommenderar användning av Kymriah (tisagenlekleucel).

– Metoden ställer mycket höga krav på sjukvården. De kliniker som ska utföra behandlingen behöver omfattande certifiering. Personalen måste få särskild utbildning och det måste finnas färdiga rutiner för allt från förvaring till hantering av biverkningar, berättar Gerd Lärfars.

NT-rådet har rådgjort med den Nationella arbetsgruppen för CAR T-behandling som finns i Sverige inför denna rekommendation. Där finns bland annat Karin Mellgren, barnonkolog och verksamhetschef vid Barncancercentrum, Sahlgrenska Universitetssjukhuset.

– Jag uppskattar att den här behandlingen blir aktuell för mellan fem och tio barn i Sverige per år. Det är barn som har liten chans att överleva med den vård vi kan erbjuda idag. Så CAR T-cellsbehandling kan bli ett viktigt nytt vapen i behandlingsarsenalen, säger Karin Mellgren som kommer att ha huvudansvaret för behandlingen vid Sahlgrenska Universitetssjukhuset.

Det är viktigt att behandlingen används på ett jämlikt sätt över hela landet. Varje individuell behandling med Kymriah ska därför diskuteras på nationell barnonkologisk behandlingskonferens. Behandling av unga vuxna (18–25 år) ska diskuteras i Svenska Vuxen ALL- gruppen SVALL innan behandlingsbeslut tas. I grupperna kommer experterna även att kunna dela erfarenheter kring behandlingen.

– När man inför en ny behandlingsmetod är det viktigt att ha koll på tajmingen så att vi kan känna igen biverkningar om de inträffar och bryta farliga reaktioner i tid. Det vi är särskilt uppmärksamma på nu i början är bland annat en akut immunologisk reaktion som kan ge feber och andningspåverkan efter CAR T-cellsbehandlingen, säger Karin Mellgren.

Kymriah har även marknadsgodkännande för behandling av diffust storcelligt B-cellslymfom (DLBCL). NT-rådet rekommenderar tills vidare regionerna att avvakta med användning av Kymriah för detta sjukdomstillstånd tills dess att NT-rådet har genomfört en sammanvägd bedömning av behandlingens värde utifrån den etiska plattformen för prioritering.

För mer information, kontakta:

Gerd Lärfars, ordförande i NT-rådet
Telefon: 08-123 130 40
E-post: gerd.larfars@regionstockholm.se

Karin Mellgren, verksamhetschef Sahlgrenska Universitetssjukhuset
E-post: karin.mellgren@vgregion.se