Ny rekommendation om hur Orkambi bör användas

Orkambi (ivakaftor/lumakaftor) kan användas vid behandling av cystisk fibros hos patienter från sex år med en specifik genetisk förändring. Patienten ska också vara registrerad i kvalitetsregistret för cystisk fibros samt få vård på något av de fyra center för sjukdomen som finns i Sverige. Det framgår i NT-rådets nya rekommendation. NT-rådet har utsett ett behandlingsråd med experter på cystisk fibros och kriterierna för behandling har tagits fram i samråd med denna grupp.

Orkambi ingår från och med juli i högkostnadsskyddet. En förutsättning för att behandlingen ska vara kostnadseffektiv, alltså att kostnaden i förhållandet till nyttan är rimlig, är att bara de patienter som har god effekt av behandlingen fortsätter att behandlas under längre tid. Effekten av behandlingen ska därför utvärderas regelbundet enligt de kriterier som NT-rådet slår fast i den nya rekommendationen.

− Om läkemedlet inte ger den effekt som förväntas ska behandlingen avslutas. Med de kriterier som vi nu tagit fram kommer behandlingsresultatet att bedömas på samma sätt hos alla patienter. Det innebär att användningen av läkemedlet kan ske på ett jämlikt sätt i hela landet, säger Mårten Lindström, överläkare kardiologi, tf ordförande i NT-rådet.

Läs hela rekommendationen med kriterier för start och utvärdering av behandling med Orkambi här. Pdf, 1.1 MB.

Om cystisk fibros

Cystisk fibros är en allvarlig ärftlig sjukdom som orsakas av mutationer i genen för proteinet CFTR. Det innebär en störd slemproduktion med ett alltför segt slem som påverkar funktionen i lungorna, tarmen och bukspottkörteln. Det finns cirka 670 personer med cystisk fibros i Sverige idag och det föds cirka 20 barn årligen. Enligt Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, kan ungefär 245 patienter vara aktuella för behandling med Orkambi.

Karin Nordin