Oförändrad rekommendation om läkemedel vid SMA
NT-rådets rekommendation om användning av läkemedlet Spinraza vid spinal muskelatrofi har varit i bruk i ett år. Behandlingsrådet har utvärderat sin verksamhet och NT-rådets rekommendation förändras inte av resultatet, men fortsatt uppföljning är nödvändig.
I slutet av 2017 kom NT-rådets rekommendation till regionerna för läkemedlet Spinraza (nusinersen) vid behandling av den neuromuskulära sjukdomen spinal muskelatrofi, SMA. NT-rådet rekommenderade att patienter under 18 år med SMA typ 1 och 2 under vissa förutsättningar och strikt kontroll kan erbjudas behandling med läkemedlet Spinraza. NT-rådet tillsatte ett behandlingsråd som utvärderar och ger råd till regionerna om behandling kan erbjudas enskilda patienter. I yttrandet från NT-rådet framgår det att rekommendationen ska utvärderas årligen och uppdateras vid behov.
Under det första året har behandlingsrådet hanterat 66 ärenden från alla regioner i Sverige. Hanteringen har skett enligt de medicinska kriterier som ställts upp av behandlingsrådet och NT-rådet i förväg. Behandlingsrådet har i samtliga fall varit enigt i sina beslut.
Enligt rekommendationen ska behandlingseffekten hos den enskilda patienten utvärderas inför sjunde dosen och därefter var sjätte månad. Under 2018 har behandlingsrådet värderat effekten hos ett litet antal patienter och i de fallen rekommenderas fortsatt behandling.
Samtliga behandlingar har initierats och utvärderats vid neuromuskulära mottagningen på Drottning Silvias Barnsjukhus eller vid neuromuskulära mottagningen vid Astrid Lindgrens Barnsjukhus.
NT-rådet kommer inte att göra några förändringar i sin rekommendation i nuläget.
Karin Nordin
Senast ändrad