Uppdaterad avvakta-rekommendation om Zolgensma
NT-rådet tog emot en hälsoekonomisk utvärdering från TLV för genterapin Zolgensma i februari 2021. Sedan dess har förhandlingar på uppdrag av NT-rådet pågått med företaget Novartis Gene Therapies. Den tidigare rekommendationen ligger fortfarande kvar, det vill säga att avvakta med användning av Zolgensma till dess NT-rådets bedömning och rekommendation är klar.
Det råder stor osäkerhet kring långtidseffekten av behandlingen med Zolgensma mot spinal muskeatrofi och det är ett av världens dyraste läkemedel. Ett intensivt arbete pågår för att nå fram till en avtalskonstruktion som baseras på utfallet av behandlingen där risken delas mellan företaget och regionerna.
– Zolgensma är en behandling vid ett mycket svårt sjukdomstillstånd där vi är angelägna om att så snabbt som möjligt hitta en lösning. Nyttan och behandlingseffekten är i dagsläget osäker i förhållande till den höga kostnaden, vilket gör att det finns risk för undanträngningseffekter som påverkar andra lika viktiga insatser i hälso- och sjukvården. Vi förväntar oss fler läkemedel av denna typ med liknande pris och behöver därför komma fram till en avtalsmodell som fungerar på sikt, säger Gerd Lärfars, NT-rådets ordförande.
Arbetet med att nå en avtalsmodell som innebär en hållbar introduktion av nya cell- och genterapier är viktigt och komplicerat.
– Vår målsättning är alltid att arbeta så snabbt som möjligt med att nå fram till ett avtal med läkemedelsföretaget. I det här fallet pågår en aktiv och intensiv förhandling som handlar om en hållbar avtalslösning med rimlig riskkompensation och acceptabla juridiska villkor för regionerna, säger Mikael Svensson, förhandlingsledare i regionernas samverkansmodell för läkemedel.
Behandlingen med Zolgensma kostar mer än 20 miljoner kronor per patient som en engångskostnad och i dagsläget råder stor osäkerhet runt den långsiktiga effekten av behandlingen.
– De nya cell- och genterapierna är en utmaning för hälso- och sjukvården och kräver bra avtalslösningar, så även för våra grannländer där arbetet med att nå fram till ett rimligt avtal också tar tid, säger Gerd Lärfars, NT-rådets ordförande.
NT-rådet beslutade i mars 2019 att Zolgensma omfattas av nationell samverkan. I februari 2021 mottogs en hälsoekonomisk värdering av Zolgensma från TLV. Förhandlingar med företaget har pågått, och pågår, sedan mars 2021.
NT-rådet
Senast ändrad