Uppdaterad rekommendation för Spinraza vid SMA
NT-rådet har beslutat att justera rekommendationen gällande Spinraza vid spinal muskelatrofi, SMA. Detta sker sedan behandlingsrådet för Spinraza har diskuterat de samlade erfarenheterna från behandlingsrådets arbete. Behandlingsrådets kliniska experter har också redogjort för aktuell forskning och nya publicerade data.
Nedanstående förändringar har gjorts:
- I rekommendationen angavs tidigare tre SMN 3-kopior som krav för behandling vid SMA typ 2. Detta har ändrats till två kopior, för att tydliggöra att klassificeringen av SMA är klinisk och baserad på patientens symtom.
- I rekommendationen angavs tidigare dokumenterad symtomdebut före 3 års ålder som kriterium för att patienter med SMA typ 3 kan erbjudas behandling. Detta kriterium har tagits bort eftersom det kan vara stor osäkerhet kring vid vilken ålder symtom uppstått och därmed risk att patienter med likartade symptom bedöms olika.
- Behandling av patienter med mycket låg kvarvarande funktion kan erbjudas Spinraza först efter det att progress av symtom har dokumenterats under året före eventuell behandlingsstart. Behandling bör endast erbjudas vid visad sjukdomsprogression.
- Utvärdering av behandling ska ske var 12:e månad.
Senast ändrad 2019-06-04
