Sedan 2017 har tre nya läkemedel vid sjukdomen spinal muskelatrofi introducerats; Spinraza, Evrysdi och Zolgensma. Alla läkemedlen blev efter förhandlingar rekommenderade av NT-rådet för en begränsad patientgrupp och ska sättas in efter överläggning med behandlingsråd. NT-rådets rekommendation inkluderar också att all läkemedelsanvändning registreras i Patientregistret hos Socialstyrelsen, och i nationella kvalitetsregister.

Zolgensma är en engångsbehandling med en förväntad lång effektduration och därför var den hälsoekonomiska analysen mycket osäker. För att uppnå en rekommendation med större säkerhet diskuterades möjligheten att upprätta ett utfallsbaserat avtal, men flera förutsättningar saknades. NT-rådet beslöt därför att ändå utvärdera hur ett eventuellt utfallsbaserat avtal för Zolgensma hade fungerat i praktiken avseende ledtider, datatillgång och täckningsgrad.

Det pilotarbete som nu delredovisas visar att det är möjligt för regionerna att få etiskt tillstånd för inhämtning av registeruppgifter att använda i ett utfallsbaserat avtal. Den typen av patientbaserat avtal baserat på uppgifter i de nationella hälsodataregistren som diskuterades för Zolgensma hade emellertid inte fungerat väl. Detta eftersom regionerna inte i tillräcklig utsträckning har rapporterat in användningen av SMA-läkemedlen och eftersom redovisning av patientbaserade kostnader uppdelat på regionnivå riskerar att bryta sekretessen.

– NT-rådets rekommendation kan eventuellt bli mindre osäker för ett fåtal läkemedel om vi kan använda utfallsbaserade avtal. Vi fortsätter vårt arbete med att identifiera tillvägagångssätt som kan användas i dessa fall, men om det alls ska fungera måste användning av rekvisitionsläkemedel börja registreras så att det sätts en rutin som automatiseras och förenklas för vården, säger Gerd Lärfars, ordförande för NT-rådet.

NT-rådet