Libmeldy (autolog CD34+-berikad cellfraktion transducerad med gen för arylsulfas A)
NT-rådet har beslutat om nationell samverkan för Libmeldy vid indikationen metakromatisk leukodystrofi 2020-06-04 vilket betyder att läkemedlet ingår i processen för nationellt ordnat införande och att NT-rådet kommer att ge en rekommendation till regionerna om dess användning efter att det genomgått en hälsoekonomisk värdering. Motivering: Genterapi, angeläget med nationell samverkan.
Libmeldy är avsedd för behandling av metakromatisk leukodysfori.
-
metakromatisk leukodystrofiTidig bedömningsrapport 2020-05-12