Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)
Orkambi är godkänt för behandling av cystisk fibros i patienter från 6 år och äldre som är homozygota för F508del-mutationen i CFTR-genen. Orkambi är föremål för ordnat införande på nivå 1, vilket innebär att ett regionsgemensamt införandeprotokoll kommer att utvecklas tillsammans med en rekommendation från NT-rådet om användning.
-
cystisk fibrosTidig bedömningsrapport 2015-06-09Rekommendation 2018-06-29