Regionernas samverkansmodell för läkemedel

Utsedda för utveckling av tidiga bedömningsrapporter

Ipilimumab i kombination med nivolumab som första linjens behandling vid njurcancer
Potentiellt stor patientgrupp och goda resultat i fas III-studier
Ansökt om markandsföringsgodkännande hos EMA nov 2017.

Axalimogen filolisbac vid cervixcancer (persistent eller återfall)
Potentiellt stor patientpopulation, ny behandlingsprincip
Ansökt om markandsföringsgodkännande hos EMA feb 2018, men ansökan om marknadsföringsgodkännande är tillbakadragen.

Begelomab vid steroidrefraktär akut GvHD
Behandling vid detta tillstånd saknas, ny behandlingsprincip, få patienter men ett allvarligt tillstånd. Företaget drog tillbaka ansökan om marknadsföringsgodkännande hos EMA under juli 2016. När ytterligare data finns tillgänglig kommer företaget att skicka in ansökan igen och framtagandet av rapporten kommer att återupptas.

Luspatercept vid beta-thalassemi
Behandlingar behövs, färre biverkningar än med blodtransfusioner. Filat juni 2019.

Luspatercept vid MDS
Behandlingar behövs, färre biverkningar än med blodtransfusioner. Filat juni 2019.

Krizanlizumab vid sicklecellanemi
Liten patientgrupp men svårt tillstånd. Filat juli 2019.

Elexakaftor/ivakaftor/tezakaftor (ivakaftor/tezakaftor/VX-445) vid cystisk fibros
Stor efterfrågan, potentiellt dyrt. Filat november 2019.

Enkorafenib + binimetinib + cetuximab vid metastaserad kolorektal cancer
Första BRAF behandling på den här indikationen. Filat november 2019.

OTL-200 (Autologous lentiviral ARSA gene therapy) vid metakromatisk leukodystrofi
ATMP. Helt ny behandlingsmetod. Allvarlig sjukdom.

Senast ändrad 2020-01-27