Landstingens samverkansmodell för läkemedel

Rådet: Allt vanligare med ovanliga sjukdomar

Läkemedel mot ovanliga sjukdomar är ofta sällsynt dyra mediciner. Ett nytt avsnitt av podden Rådet från NT-rådet handlar om särläkemedel.

Kerstin Westermark, Gerd Lärfars och Ricard Nergårdh. Foto Karin Nordin

Kerstin Westermark, Gerd Lärfars och Ricard Nergårdh. Foto Karin Nordin

Ovanliga sjukdomar är vanliga om man räknar dem tillsammans. Inom EU har trettio miljoner människor en sällsynt sjukdom och det tycks även bli allt vanligare med ovanlighet. Det förklaras bland annat av förfinad medicinsk diagnostik. Ett läkemedel för en sjukdom som drabbar högst fem av 10 000 individer i EU kan bli klassat som särläkemedel av läkemedelsmyndigheterna. Det ger vissa fördelar för företaget som utvecklar läkemedlet.

– Vi utgår från den etiska plattformen vid prioriteringar och sällsynthet gör att ett läkemedel får kosta mer. Men frågan är hur mycket mer. Vi vill också att ett läkemedel ska vara effektivt, men det är svårt att värdera den kliniska nyttan när det vetenskapliga underlaget inte är så stort och det saknas data, säger Gerd Lärfars, ordförande i NT-rådet i podden Rådet.

I podden diskuteras detta problem med att det är svårt att göra kliniska prövningar när det är finns få patienter att testa ett nytt läkemedel på.

Ricard Nergårdh, överläkare och adjungerad ledamot i NT-rådet, beskriver att gruppen särläkemedel innehåller läkemedel med stora olikheter. Vissa av särläkemedlen är innovationer som driver forskningsfältet kring en sjukdom framåt. Andra däremot, är äldre substanser, sådana som sjukvården kan ha använt under flera år innan de blir särläkemedel.

– I och med möjligheten att registrera ett sådant äldre läkemedel som ett särläkemedel har företaget också kunnat prissätta det på ett helt annat sätt. Det kan innebära att läkemedlet blir många gånger dyrare, säger Ricard Nergårdh.

Podden Rådet från NT-rådet finns där poddar finns. Du kan också lyssna här:

I avsnittet Allt vanligare med ovanliga sjukdomar medverkar:

Gerd Lärfars, ordförande NT-rådet
Kerstin Westermark, läkare, tidigare Läkemedelsverket och tidigare det europeiska läkemedelsverket EMA
Leif Lindsten, ordförande Svenska Patientföreningen XLH
Ricard Nergårdh, överläkare i Region Uppsala län och Region Stockholm, adjungerad ledamot i NT-rådet
Samtalet leds av Karin Nordin, NT-rådet

Karin Nordin

Senast ändrad 2019-06-26

Podden Rådet från NT-rådet

Rådet från NT-rådet

Rådet är en podd som handlar om nya, dyra läkemedel och hur samhället prioriterar dem. Lyssna även på Rådet för att få veta mer om nya läkemedel mot sällsynta sjukdomar, konflikten mellan etik och vinstintresse, samverkan med patienter och hur framtidens läkemedelsmarknad ser ut.

NT-rådet

Rådet ges ut av NT-rådet, en grupp experter utsedda av Sveriges regioner för att ge rekommendationer om hur nya läkemedel ska användas. Målet är rättvis och jämlik tillgång till nya läkemedel för alla patienter i hela landet.