Regionernas samverkansmodell för läkemedel

Regionerna avråds från att använda genterapin Luxturna vid ärftlig ögonsjukdom

Behandlingseffekten av den nya genterapin Luxturna är osäker, framförallt när det gäller hur lång tid effekten kommer att kvarstå. Detta tillsammans med ett mycket högt pris är skälet till att NT-rådet har beslutat att rekommendera regionerna att inte använda Luxturna.

Luxturna (voretigen neparvovek) är ett nytt läkemedel för att behandla en sällsynt ärftlig ögonsjukdom, hereditär retinaldystrofi. Luxturna är en genterapi och innebär ett nytt sätt att behandla sjukdomen. Behandlingen är lovande och de kliniska studierna visar att behandlingseffekten kvarstår i tre år. Det finns dock stora osäkerheter vad gäller behandlingens effekt på längre sikt.

För att ta ställning till om ett läkemedel ska rekommenderas eller inte lutar sig NT-rådet mot ett hälsoekonomiskt kunskapsunderlag från myndigheten TLV.

”Helhetsbedömningen av Luxturnas kostnadseffektivitet är enligt TLV mycket osäker och denna osäkerhet beror framförallt på hur länge man tror att behandlingen har effekt. På grund av det höga priset på Luxturna är antagandet om varaktighet av effekten av avgörande betydelse för bedömningen av kostnadseffektivitet”, säger Gustaf Befrits, hälsoekonom i NT-rådet.

Priset för Luxturna är mycket högt, och trots att NT-rådet har vägt in att sjukdomen är av hög svårighetsgrad och mycket sällsynt, är inte prissättningen rimlig i förhållande till den visade effekten. Mot bakgrund av detta avråder NT-rådet regionerna att använda Luxturna.

”Priset företaget begär är helt enkelt för högt. Vi har haft en diskussion med företaget om priset men tyvärr har vi inte lyckats komma överens om en rimlig prisnivå. Samhället betalar gärna för effektiva läkemedel, men när det gäller en behandling där effekten ligger väldigt långt in i framtiden så måste det finnas en betydande säkerhet i det antagandet. NT-rådet kan acceptera osäkerhet när det gäller långtidseffekter, men då måste företaget erbjuda ett väsentligt lägre pris”, säger Gustaf Befrits.

NT-rådet

Senast ändrad 2019-10-14