Regionernas samverkansmodell för läkemedel

Tegsedi kan användas vid ärftlig transtyretinamyloidos (Skelleftesjukan)

Ärftlig transtyretinamyloidos är en sällsynt sjukdom som förekommer över hela världen, men är vanligare på vissa platser, till exempel i norra Sverige. Amyloidos innebär inlagring av olösliga proteinkomplex i kroppens vävnader och organ, bland annat runt nerverna och hjärtat. Levertransplantation är den enda behandling som har visat sig kunna stoppa sjukdomsutvecklingen på lång sikt.

Under 2018 blev två nya läkemedel, Tegsedi (inotersen) och Onpattro (patisiran), godkända för behandling av ärftlig transtyretinamyloidos. De innebär en ny behandlingsprincip och verkar genom att på gennivå minska leverns produktion av transtyretin, vilket gör att bildandet av amyloider minskar och att symtomen blir lindrigare.

– Vi har under lång tid arbetat hårt tillsammans med kliniska experter för att möjliggöra att dessa nya, angelägna, men mycket kostsamma behandlingar till patienter med svår sjukdom ska tillgängliggöras, säger NT-rådets ordförande Gerd Lärfars. En viktig fråga har varit att tydliggöra de nya läkemedlens plats i behandlingstrappan och klargöra vilka patienter som behöver dem mest.

Regionerna har fört diskussioner med de båda företag som marknadsför läkemedlen om priset på behandlingarna.

– Det är glädjande att vi nått en avtalslösning som gör det möjligt för patienter att behandlas med Tegsedi, men tyvärr har vi inte kunnat nå en lösning som innebär att Onpattro kan bedömas som kostnadseffektiv - trots att stor hänsyn har tagits till sjukdomens svårighetsgrad och sällsynthet, säger Gerd Lärfars.

Tillsammans med kliniska experter har NT-rådet tillsatt ett nationellt behandlingsråd för att säkerställa en jämlik, effektiv och medicinskt förankrad användning av alla tillgängliga terapier för ärftlig transtyretinamyloidos. Behandlingsrådet har tagit fram kriterier för insättning och utvärdering av läkemedel vid ärftlig transtyretinamyloidos.

Hela rekommendationen finns här.

Senast ändrad 2019-10-28