Zolgensma (onasemnogen abeparvovek)
NT-rådet har beslutat om nationell samverkan för Zolgensma 2019-03-12 vilket betyder att läkemedlet ingår i processen för nationellt ordnat införande och att NT-rådet kommer att ge en rekommendation till regionerna om dess användning.
Motivering: Angelägen och förväntat kostsam behandling.
Utredning pågår.
Zolgensma (onasemnogen abeparvovek) är en genterapi för behandling av spinal muskelatrofi typ 1.
-
spinal muskelatrofiTidig bedömningsrapport 2019-04-16