Zolgensma (onasemnogen abeparvovek)
NT-rådet har beslutat om nationell samverkan för Zolgensma 2019-03-12. Utredning pågår
Zolgensma (onasemnogen abeparvovek) är en genterapi för behandling av spinal muskelatrofi typ 1.
-
spinal muskelatrofiTidig bedömningsrapport 2019-04-16