Translarna ingick i läkemedelsförmånen mellan april 2019 och 30 juni 2022. TLV:s beslut om subvention av Translarna var tidsbegränsat och förenat med uppföljningsvillkor kring bland annat effekt. När företaget inte inkom med efterfrågade data beslutade TLV att ta bort läkemedlet ur högkostnadsskyddet den 1 juli 2022. NT-rådet har sedan dess avrått från nyinsättning och generell användning av Translarna.

Nytta och risker har omvärderats av EMA

EMA:s vetenskapliga kommitté CHMP lämnade i september en ny rekommendation till Europeiska kommissionen om att inte förnya marknadsgodkännandet för Translarna, baserat på en omvärdering av nyttan och riskerna med läkemedlet. CHMP drar slutsatsen att effekten av Translarna inte har bekräftats hos patienter med nonsensmutation Duchennes muskeldystrofi.

Om Europeiska kommissionen fattar beslutet att dra in marknadsgodkännandet, kommer alla pågående behandlingar att behöva avslutas.

Om läkemedlet

Translarna (ataluren) är avsett för behandling av Duchennes muskeldystrofi hos patienter där sjukdomen orsakas en nonsensmutation i dystrofingenen. Nonsensmutationen resulterar i ett prematurt stoppkodon, vilket avbryter translationen innan ett protein av full längd har genererats. Translarna kan möjliggöra ribosomal genomläsning av mRNA som innehåller ett sådant prematurt stoppkodon, vilket kan resultera i framställning av ett protein av full längd.

NT-rådet