Kommersiellt obunden läkemedelsinformation riktad till läkare och sjukvårdspersonal

  • Start
  • / Nyheter
  • / Förväntan och oro på givande symposium och hearing om MS

Förväntan och oro på givande symposium och hearing om MS

Publicerat 2011-03-02

I november ordnade Expertrådet för neurologiska sjukdomar en hearing om perorala läkemedel vid multipel skleros (MS) kombinerat med ett symposium om behandling vid MS. Framöver väntas sannolikt perorala MS-läkemedel. Under diskussionen framkom en försiktig förväntan men också oro för hur sjukvården ska klara att monitorera användningen. Hälsoekonomiska data är också bristfälliga.

Programkommittén för hearingen bestod av professor Fredrik Piehl, Neurologen Karolinska, docent Sigurd Vitols, Klinisk Farmakologi, Karolinska, professor Sten Fredrikson, Neurologen Karolinska och docent Mia von Euler, KI-SÖS, de två senare även från Expertrådet.

Medverkande

Medverkande under förmiddagen var förutom Fredrik Piehl, professor Tomas Olsson, Karolinska, professor Jan Hillert, Karolinska som gav en bakgrund till läkemedelsbehandling vid MS, bakgrund till sjukdomen, berättade om MS-registret och arbetet med att följa biverkningar som kommit med de nya potenta läkemedlen. Med Dr Björn Wettermark, Medicinskt kunskapscentrum, visade på förskrivningsstatistik för MS-läkemedel och chefsläkare Henrik Almqvist, HSN-förvaltningen, talade om prioriteringar inom vården.

MS-sjukdomen

MS är en neurologisk, sannolikt immunmedierad, sjukdom., som främst drabbar kvinnor med en debutålder från 20-40-år och yttrar sig som en kronisk benägenhet till återkommande episoder av inflammation i nervsystemet. Närmare 20 000 personer lever idag i Sverige med MS-sjukdomen. Sjukdomen kan vara skovvis förlöpande eller progressiv. För 70-80 procent leder sjukdomen förr eller senare till funktionsbortfall. Men det finns en stor variabilitet i sjukdomsförloppet, framför allt under de första 10 åren.

Läkemedelsbehandling

Interferoner och glatirameracetat, så kallade ”bromsmediciner”, som introducerades på 1990-talet, minskar skovfrekvensen med åtminstone 30 procent och minskar antalet lesioner i centrala nervsystemet med 70-80 procent. Däremot råder osäkerhet om i vilken utsträckning dessa läkemedel minskar graden av permanent funktionshinder på längre sikt. och de saknar också bevisad effekt vid progressiv MS-sjukdom. De har få allvarliga biverkningar men måste injiceras, och många patienter besväras av influensaliknande symtom i samband med interferoninjektion, framför allt i början av behandlingen.

MS-registret

MS-registret startades lokalt på Neurologen på Huddinge Sjukhus 1994 och är sedan 2000 ett nationellt kvalitetsregister finansierat av Sveriges Kommuner och Landsting (SKL). MS-registret underlättar för den enskilda läkaren att följa sina MS-patienter med avseende på funktionsnivå, medicinering och biverkningar. Det ger också förutsättningar för att genomföra kliniska studier så att man mer långsiktigt kan följa effekten av olika läkemedelsbehandlingar och vid behov jämföra med de som av olika skäl är obehandlade. Hjälpmedel, som listor på vilka prover som ska tas vid behandling med olika läkemedel finns också inlagt i det nu web-baserade registret. Ytterst ger registret möjlighet till kvalitetssäkring av vården.

Täckningsgraden varierar inom landet. På nationell nivå är täckningsgraden ca 65 procent, men ligger betydligt högre i universitetsorterna. I registret kan man konstatera att allt fler behandlas allt tidigare, även om behandlingsfrekvensen varierar stort inom landet. MS-registret har varit så framgångsrikt att man använder det som mall, när man nu skapar andra register för neurologiska sjukdomar.

Nytt läkemedel - natalizumab (Tysabri)

För ett par år sedan introducerades en ny sorts läkemedel, natalizumab (Tysabri) som används till MS-patienter med hög inflammatorisk aktivitet, där förstahandsbehandlingen inte fungerar. Den sjukdomsbromsande effekten är ofta mycket påtaglig, men en mycket allvarlig, om än ovanlig biverkan, i form av sjukdomen Progressiv Multifokal Leukoencefalopati (PML) begränsar användningen. För patienter som sviktar på Tysabri-behandling eller utvecklar antikroppar kan behandlande läkare överväga autolog benmärgstransplantation.

Idag har ca 70 000 patienter behandlats med Tysabri globalt, och 85 fall av PML har diagnosticerats, varav 3 i Sverige. Mortaliteten är hög, men samtliga svenska fall har upptäckts tidigt och överlevt. Sjukdomen är kopplad till aktivering av JC virus, vilket finns i latent form i njuren hos 50-60 procent av befolkningen. Vid immunsupression kan sjukdomen aktiveras. Man kommer inom kort att kunna screena patienter för förekomst av JCV-antikroppar före behandlingsstart. God farmakovigilans och tidig upptäckt minskar påtagligt risken för biverkningen av detta, för övrigt, väl tolererade och effektiva läkemedel.

Nationellt projekt för farmakovigilans

En del av denna farmakovigilans bedrivs via ett nationellt projekt, Immunomodulation and Multiple Sclerosis Epidemiology, förkortat IMSE, som startade 2006. Projektets forskningsregister kan användas för att kartlägga individfaktorer som påverkar behandlingseffekt eller uppkomst av biverkningar. Det har på internationell nivå lyfts fram som ett utmärkt exempel på farmakovigilans.

Ett ytterligare syfte med projektet är att kartlägga individfaktorer som bidrar till uppkomst av aktiv och allvarlig MS med förhoppningen att kunna hitta markörer för lågaktiv respektive allvarlig MS. Blod- och likvorprover finns i en biobank vilket möjliggör stora epidemiologiska studier, bl a på förekomst av JCV i blod och likvor.

Nya perorala läkemedel

Under de närmaste åren kommer perorala MS-läkemedel sannolikt att godkännas och successivt introduceras. Många patienter ser fram emot att slippa injektioner. Samtidigt finns vissa farhågor kring de nya läkemedlen avseende allvarliga biverkningar på grund av den immunsuppressiva effekten. Det är i dagsläget oklart hur stora kostnaderna för de nya läkemedlen kommer att bli.

MS-läkemedel i SLL

För Stockholms läns landsting ligger kostnaden för receptförskrivna MS-läkemedel på ca 118 miljoner kronor av Stockholms totala sjukvårdskostnader på 43 miljarder kronor. Dessutom tillkommer rekvirerade läkemedel. Det finns stora variationer inom olika landsting, dels beroende på tillgången på neurologer som diagnosticerar och sätter in behandlingen, dels beroende på skilda terapitraditioner och prioriteringar. När det gäller MS-läkemedel ligger Stockholm relativt bra till men inte i toppen vad gäller förskrivning. Sverige har traditionellt varit tidigt aktiv i introduktion av nya läkemedel, på senare år dock i mindre utsträckning.

Om fingolimod (Gilenya)

Under hearingen om nya perorala MS-läkemedel svarade representanter från Novartis som på frågor om fingolimod (Gilenya), ett läkemedel som verkar på sfingosin-1-fosfatasreceptorn och hindrar lymfocyter att lämna lymfocytknutorna. Detta ger en immunsuppression som minskar den inflammatoriska aktiviteten i CNS. Biogen Idec berättade om Tysabri men främst om Ampyra, fampridine. Denna 4-aminopyridin ger en kaliumblockad som kan öka gångförmågan hos vissa responders. I januari 2011 uttalade sig dock EMAs expertkomitté (CHMP) negativt om preparatet; framför allt ansåg myndigheten att den visade effekten var liten.

Om cladribin (Movectro)

MerckSerono presenterade cladribin (Movectro), som är en purinanalog som verkar genom att inhibera adenosin deaminas vilket leder till apoptos av lymfocyter och långvarig immunsuppression. Detta preparat har i andra doser och i annan beredningsform använts i flera år för att behandla hårscellsleukemi och har i peroral form blivit godkänt i Australien och Ryssland som skovförebyggande behandling vid MS. Movectro har fått avslag av EMEAs expertkommitté (CHMP) avseende användning vid MS. FDA har skjutit upp sitt beslut till slutet av februari.

Förväntan och oro

Under den slutna diskussionen framkom en försiktig förväntan över att få tillgång till fler läkemedel i behandlingsarsenalen. Men också frågor om hur man ska välja rätt behandling för den enskilda patienten. Det framkom också oro för hur sjukvården ska klara den monitorering som kommer att krävas med det begränsade antalet neurologer som finns. Vidare finns en kostnadsaspekt som nog kommer att behöva diskuteras mer framöver. Hälsoekonomiska data som utvärderar effekter på samhällsnivå är bristfälliga. Sammantaget gavs under hearingen mycket information. Företagen hade tagit fram bra och informativa presentationer och försökte där det var möjligt att utifrån studieresultat beskriva effekt, förväntade biverkningar, risker vid graviditet och amning och tänkt plats i behandlingsarsenalen.

Mia von Euler för Expertrådet för Neurologiska sjukdomar

Senast ändrad 2018-01-05