Läkemedel godkänns på surrogatmått

För vissa sjukdomar är det särskilt vanligt att surrogatmått, i stället för patientcentrerade mått, används vid kliniska prövningar. I en studie undersöktes om den amerikanska läkemedelsmyndigheten, FDA, godkänt läkemedel mot kroniskt obstruktiv lungsjukdom, KOL, diabetes, glaukom och osteoporos med surrogatmått som grund. Exempel på surrogatmått vid sjukdomarna är:

• lungfunktionsparametrar vid KOL
• blodsockernivåer vid diabetes
• intraockulärt tryck vid glaukom
• bentäthetsmätningar vid osteoporos

Med patientcentrerade mått avsågs utfall som patienten själv kan märka och bryr sig om, till exempel överlevnad, funktion, symtom och livskvalitet.

I studien ingick 58 stycken läkemedel, som godkänts 2003–2012, inom de fyra sjukdomsgrupperna. Sju av nio KOL-läkemedel godkändes enbart på surrogatmått. Samtliga godkännanden för diabetes (26 stycken) och glaukom (9 stycken) var baserade på surrogatmått. I studien undersöktes också osteoporos, men där var det vanligt att godkännandet även baserades på antal frakturer, ett patientcentrerat mått.

Opålitligt mått

FDA var inte konsekventa i att vid godkännandet belysa på vilket sätt surrogatmåtten hade relevans för hur det skulle gå för patienterna.

Det är osäkert att enbart förlita sig på enbart surrogatmått, eftersom det har förekommit att läkemedel som godkänts på surrogatparametrar senare har visat sig orsaka till exempel ökad sjuklighet och till och med ökad dödlighet. Surrogatmått har också visats ge större effektstorlek jämfört med patientcentrerade utfallsmått.

Elin Jerremalm

1. Yu T, Hsu YJ, Fain KM, Boyd CM, Holbrook JT, Puhan MA. Use of surrogate outcomes in US FDA drug approvals, 2003-2012: a survey. BMJ Open. 2015 Nov 27;5(11):e007960. PubMed