Kommersiellt obunden läkemedelsinformation riktad till läkare och sjukvårdspersonal

  • Start
  • / Nyheter
  • / Många cancerläkemedel godkända på surrogatmått

Många cancerläkemedel godkända på surrogatmått

Publicerat 2017-10-19

För de cancerläkemedel som godkändes av EMA 2009–2013 hade förlängd överlevnad eller förbättrad livskvalitet bara visats vid hälften av indikationerna efter tre till åtta års uppföljning.

Under åren 2009–2013 godkändes 48 cancerläkemedel vid 68 indikationer av den europeiska läkemedelsmyndigheten, EMA. Vid godkännandet visades förlängd överlevnad vid 24 av 68 indikationer och förbättrad livskvalitet vid 7 av 68 indikationer. Övriga godkändes på bas av till exempel progressionsfri överlevnad (majoriteten, 31 indikationer), behandlingssvar (11 indikationer, ofta hematologiska), sjukdomsfri överlevnad och tid till progression.

De flesta godkännandena baserades på randomiserade studier, men i 8 av 68 fall baserades godkännandet på en singelarm-studie. Sedan godkännandet har endast, till och med mars 2017, tillkommit tre studier som visar förlängd överlevnad och fem studier som visar förbättrad livskvalitet vid de 68 indikationerna.

Relevant överlevnadsvinst

Överlevnaden var i studierna som redovisat en överlevnadsvinst vid registreringstillfället mellan en och sex månader. European society of medical oncology har tagit fram ett verktyg som kan användas för att bedöma hur stor effekten är vid solida tumörer, ESMO-MCBS. Av de läkemedel som vid solida tumörer visat på förlängd överlevnad inom uppföljningstiden, bedömdes effekten vara till stor fördel endast vid 11 av 23 indikationer.

En anledning till att förlängd överlevnad inte har visats i flera fall är att studieupplägg med cross-over mellan grupperna i en randomiserad studie ofta används vid svåra sjukdomar. En annan är att läkemedlet testas i sena skeden av sjukdomen, efter att en rad andra läkemedel redan har använts.

Vid 7 av 68 indikationer var intentionen kurativ behandling. Studieförfattarna kommenterar att det är märkligt att det inte ställts krav på livskvalitetsmätningar när avsikten ofta är palliativ behandling.

– Det är viktigt att komma ihåg att läkemedelsmyndigheternas uppgift enbart är att bedöma risk och nytta av ett läkemedel. Därför blir de nationella hälsoekonomiska värderingarna tillsammans med uppföljning och utvärdering av effekt av de nya behandlingarna väldigt viktigt, säger Gerd Lärfars ordförande i det nationella NT-rådet samt ordförande i Stockholms läns läkemedelskommitté.

Vanligaste indikationerna

De vanligaste indikationerna bland de registrerade solida tumörerna (51 indikationer) var:

  • Bröstcancer (12)
  • Lungcancer (7)
  • Magcancer (5)
  • Prostatacancer (5)

Och för hematologiska maligniteter (17 indikationer):

  • Kronisk myeloisk leukemi (4)
  • Multipelt myelom (3)
  • Kronisk lymfatisk leukemi (3)

I en tidigare studie utvärderades evidensen för cancerläkemedel (endast solida tumörer, 27 indikationer) som godkändes av EMA 1995–2004. I jämförelse med denna tidigare studie tycks kvaliteten ha förbättrats under åren 2009–2013. Till exempel har antalet studier till grund för godkännandet som haft överlevnad som primärt utfallsmått ökat från 8 procent till 26 procent. Andelen randomiserade studier har också ökat, från 66 procent till 88 procent.

Elin Jerremalm

Källa

  1. Davis C, Naci H, Gurpinar E, Poplavska E, Pinto A, Aggarwal A. Availability of evidence of benefits on overall survival and quality of life of cancer drugs approved by European Medicines Agency: retrospective cohort study of drug approvals 2009-13. BMJ. 2017 Oct 4;359:j4530. PubMed
  2. Apolone G, R Joppi, V Bertele', S Garattini. Ten years of marketing approvals of anticancer drugs in Europe: regulatory policy and guidance documents need to find a balance between different pressures. Br J Cancer. 2005 Sep 5; 93(5): 504–509. PubMed
  3. Wise P. Cancer drugs, survival, and ethics. BMJ 2016; 355:i5792
  4. Läkemedelsvärlden. ”Död inte alltid ett känsligt utfall”. Nyhet 2017-10-12
  5. Prasad V, Grady C. The misguided ethics of crossover trials. Contemp Clin Trials. 2014 Mar;37(2):167-9. PubMed

Senast ändrad 2018-02-22