Patientnytta av nya cancerläkemedel

Utvecklingen inom onkologin vad gäller nya läkemedel går rasande fort. De nya läkemedlen innebär ett hopp om bot eller förlängd överlevnad för många patienter med svår cancersjukdom, men är dyra och innebär biverkningar. Nya läkemedel där det bedöms viktigt att de tidigt blir tillgängliga har en snabbare godkännandeprocess än andra läkemedel. Skyndsamheten gör att marknadsgodkännandet oftast grundar sig på få och små studier, vilket gör att både patienter och vården vet ganska lite om dessa läkemedels verkliga nytta och kliniska värde vid introduktion. Osäkerheten gör det många gånger svårt med prioriteringar och värdering av kostnadseffektivitet.

Författarna tar i sin debattartikel upp resultatet från en första analys av ett fördjupat kvalitetsregister för onkologiska patienter som erhållit nya immunterapier. Kvalitetsregistret har utvecklats i samverkan mellan olika aktörer inom vården, och innebär att läkemedelsdata kan kopplas ihop med andra patientdata. Det gör att man på ett säkrare sätt kan utvärdera faktisk effekt och biverkningar. De data som refereras till i debattartikeln är en analys av 690 patienter, vilket är ett stort material jämfört med många andra studier. Uppföljningen visar på gruppnivå att endast hälften av patienterna har bedömts av ansvariga läkare att ha haft någon form av effekt av behandlingen, och endast cirka 30 procent lever efter två år. Resultatet som presenteras är en sammanställning av alla hittills inkluderade patienter och väcker givetvis följdfrågor som vilka diagnoser och vilka behandlingar som analyserats. och som kommer att presenteras mer i detalj i kommande artikel senare under hösten 2018. Men författarna lyfter upp en väldigt viktig aspekt vid behandling med nya terapier, nämligen att många patienter ges en behandling som inte motsvarar vad som förväntas både vad gäller effekter och biverkningar.

Vem är då ansvarig för att rätt patient får rätt behandling? Och vilken effekt av ett nytt läkemedel är rimligt att kräva för att få ett marknadsgodkännande? Författarna lyfter fram framtidsvisionen att med ett effektivt kvalitetsregister, som ger mer kunskap ”just-in-time”, får vården bättre möjligheter att ge rätt behandling till rätt patient och avsluta behandlingar som inte har effekt. Ett heltäckande och uppdaterat kvalitetsregister blir också en viktig pusselbit i att utveckla vår forskning och är viktigt för vår läkemedelsindustri och life-science arbete. Men frågan är om läkemedelsföretagen inte redan nu måste ta ett mycket större ansvar för att rätt patient i mycket större utsträckning än nu får rätt behandling. Det är inte orimligt att redan idag kräva säkrare data och ett större ansvar för att därigenom minska osäkerheten kring ett läkemedels faktiska effekt. Men utvecklingen av markörer och bättre data från företagens sida, som efterfrågas i artikeln, kommer nog att bli verklighet först om det ställs tydligare regulatoriska krav på detta, och då på global nivå, från både köpare och patienter.

Men vad kan vi göra här och nu för att öka säkerhet och effektivitet? Jag tror att det finns en stor samsyn i att i väntan på bättre markörer och säkrare data så blir det än viktigare med ett strukturerat arbetssätt och ett vetenskapligt förhållningssätt vid introduktion och värdering av de nya läkemedlen. Det är otroligt viktigt att vi fortsätter det arbete som pågår med gemensamma nationella vårdprogram och nationell samverkan. Vi kan alla gemensamt arbeta för att vi har en hög följsamhet till riktlinjer och rekommendationer, kontinuerlig utvärdering av behandling och att alla patienter registreras i kvalitetsregister. Det är viktiga pusselbitar i väntan på bättre evidensbaserade data och för att vi ska göra så stor nytta som möjligt redan nu med våra nya läkemedel.

Gerd Lärfars Ordförande i Stockholms läns läkemedelskommitté och NT-rådet

Källa

1. Roger Henriksson, Kjell Bergfeldt, Johan Falkenius, Eskil Degsell, Sven-Åke Lööv. DN Debatt. ”Nya dyra cancermediciner utan verkan för de flesta”. Dagens Nyheter 2018-08-11. Artikeln som pdf. Pdf, 149.1 kB.