Apadamtas alfa vid kongenital TTP (cTTP)
Första läkemedelsbehandlingen, svår sjukdom, potentiellt dyrt, fler kommande indikationer. File EMA maj 2023.

Aprocitentan vid terapiresistent essentiell hypertension
Ny behandlingsprincip, folksjukdom, svårbehandlad grupp, välkommet med behandlingsalternativ. File EMA febr 2023.

Avacincaptad pegol sodium vid AMD (torr)
Stor patientpopulation, resurs- och logistikkrävande, behandling saknas. File EMA augusti 2023.

Axalimogen filolisbac vid cervixcancer (persistent eller återfall)
Potentiellt stor patientpopulation, ny behandlingsprincip
Ansökt om markandsföringsgodkännande hos EMA feb 2018, men ansökan om marknadsföringsgodkännande är tillbakadragen.

Begelomab vid steroidrefraktär akut GvHD
Behandling vid detta tillstånd saknas, ny behandlingsprincip, få patienter men ett allvarligt tillstånd. Företaget drog tillbaka ansökan om marknadsföringsgodkännande hos EMA under juli 2016. När ytterligare data finns tillgänglig kommer företaget att skicka in ansökan igen och framtagandet av rapporten kommer att återupptas.

Delgocitinib vid kroniskt handeksem
Svårbehandlad sjukdom, ny verkningsmekanism, alternativ till sterioder. File EMA augusti 2023.

Donanemab vid Alzheimers sjukdom
Stor patientgrupp, stort behov, stort mediaintresse. File EMA augusti 2023.

Exagamglogen-autotemcel (CTX-001) transfusionsberoende beta-thalassaemi
Ny framställningsmetod (CRISPR). ATMP. File EMA jan/febr 2023.

Exagamglogen-autotemcel (CTX-001) hos patienter med sicklecellanemi och med allvarliga haemoglobinopatier
Ny framställningsmetod (CRISPR). ATMP. File EMA jan/febr 2023.

Fidanakogen elaparvovek vid hemofili B
ATMP. File EMA maj 2023.

Givinostat som tillägg till steroidbehandling vid Duchennes muskeldystrofi
Effektiv behandling saknas, stor efterfrågan. File EMA augusti 2023.

Iptakopan vid PNH
Konkurrent till redan kostsam behandling, peroral, ny verkningsmekanism. File EMA maj 2023.

Kapivasertib vid lokalt advancerad eller metastatiskt HR+/HER2- bröstcancer, i kombination med fulvestrant
Ny verkningsmekansim, stor patientpopulation. File EMA maj 2023.

Omaveloxolon vid Friedreich's ataxia
Svår sjukdom, angeläget med behandling. File EMA jan 2023.

Relugolix vid endometriossmärta, i kombination med estradiol och norethisterone acetate
Pos data, angeläget med behandling. Mediaintresse troligt. File EMA jan/febr 2023.

Zolbetuximab vid gastrocancer/ GEJ cancer, första linjen i kombination med platina
Ny verkningsmekanism, allvarlig sjukdom, få behandlingsalternativ, ny screening. File EMA juli 2023.